Consortium des maladies rares
Parce que des patients et des familles attendent
Pendant ce temps, les patients (dont plus de la moitié sont des enfants), leur famille et les soignants attendent avec impatience des progrès dans le traitement de ces maladies graves et souvent mortelles.
Nous partageons ce sentiment d’urgence
Chez Syneos Health®, aider les sociétés à développer des thérapies pour les maladies rares est quelque chose qui nous préoccupe personnellement. Il faut des approches novatrices et intégrées, y compris une mobilisation précoce des principales parties prenantes et les perspectives des patients, pour accélérer la mise sur le marché des produits et réduire les risques liés au développement de thérapies vitales pour les patients.
C’est pourquoi nous avons créé le Consortium sur les maladies rares de Syneos Health.
Le Consortium favorise un accès simplifié à notre gamme complète d’expériences en matière de développement clinique et de commercialisation de produits pour les maladies rares.
Nous avons créé le Consortium afin de réunir nos solides compétences médicales, opérationnelles, réglementaires et commerciales, toutes enrichies par nos relations de collaboration avec les centres de recherche, les médecins traitants, les groupes de défense des droits des patients, les leaders d’opinion du monde universitaire et les sociétés commanditaires.
Ensemble, c’est mieux : une équipe collaborative composée d’experts en développement et en commercialisation de médicaments pour les maladies rares.
Our regulatory experts recommend and support the best regulatory pathway to obtain regulatory agency support through the clinical development plan and commercialization
Our operational team has the experience to support patient localization and access to clinical trials and registries, creating customized strategies at the level of each patient
Our partnerships with niche vendors support customized rare disease strategy logistics and ensure the patient remains at the center of everything we do
Our medical expert teams provide medical and scientific input on partnering to ensure a strong development plan
Our commercial teams bring insights to bear early in the development process and through to commercialization to optimize prioritization strategy, pricing and reimbursement, public policy and engagement with patient advocacy groups and other stakeholders
Ce groupe de collaboration profite des forces de nos médecins, scientifiques, stratèges commerciaux et professionnels clés pour garantir une vision holistique, depuis la planification et l’exécution de l’essai clinique jusqu’à la commercialisation réussie.
Vaste expérience pratique et connaissances spécialisées
Au cours des cinq dernières années, nous avons mené plus de 350 projets portant sur des indications de maladies rares, notamment :
Plus de 30 projets de données probantes du monde réel, dont des registres, des études non interventionnelles et des programmes d’accès élargi;
Environ 25 % de notre expérience de recherche sur les maladies rares se trouve dans la population pédiatrique, dont des études sur les premiers patients avec des indications ultra-rares;
Environ 20 projets avec des médicaments de thérapie innovante (MTI);
Plus de 55 études de thérapie cellulaire et plus de 60 études de thérapie génique.
Notre Consortium sur les maladies rares peut contribuer à faire la différence.
Environ 50 % des maladies rares touchent les enfants, dont 30 % n’atteindront pas l’âge de cinq ans.
Nos experts en maladies rares et en pédiatrie collaborent souvent pour relever les défis réglementaires et éthiques particulièrement complexes que pose le développement de médicaments pédiatriques. Découvrez comment notre consortium pédiatrique contribue à réduire la distance à parcourir entre le laboratoire et la réalité (Lab to Life) pour les thérapies pédiatriques.
Relever les défis propres aux thérapies cellulaires et géniques
La thérapie cellulaire et génique (TCG) représente une nouvelle frontière dans la lutte contre de nombreuses maladies dévastatrices, y compris les troubles génétiques rares et certains cancers. Notre consortium sur les thérapies cellulaires et géniques possède les capacités multifonctionnelles nécessaires pour relever les défis propres aux essais cliniques de la TCG, accélérer leur développement et tenir leurs promesses.
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