S’adapter à l’environnement complexe de la recherche sur les maladies rares

Le domaine du développement clinique et de la commercialisation des maladies rares présente des défis très particuliers. Des solutions novatrices sont nécessaires pour permettre aux patients atteints d’une maladie rare d’avoir un accès rapide aux options de traitement. Lors de l’élaboration d’une stratégie, de multiples intervenants doivent être pris en considération, dont les patients, les groupes de défense des droits, les leaders d’opinion clés, les payeurs et les autorités de réglementation.

Au cours des cinq dernières années, nous avons réalisé :

  • plus de 350 projets dans le domaine des indications relatives aux maladies rares

comprenant :

  • plus de 30 projets de données probantes du monde réel, dont des registres, des études non interventionnelles et des programmes d’accès élargi
  • environ 25 % de notre expérience de recherche sur les maladies rares se trouve dans la population pédiatrique, dont des études sur les premiers patients avec des indications ultra-rares
  • environ 20 projets avec des médicaments de thérapie innovante (MTI)

 

Les stratégies réglementaires propres au développement clinique des maladies rares doivent tenir compte des besoins futurs en matière de commercialisation et d’après commercialisation. Soutenus par nos capacités améliorées, nous intégrons ces besoins avec succès et développons et mettons en œuvre des solutions efficaces et précieuses pour nos clients pour écourter la durée du développement à la mise en marché (Lab to Life).

Afin de créer notre consortium pour les maladies rares et tirer parti de notre expérience approfondie dans le développement clinique des maladies rares et les exigences d’après commercialisation, nous avons mis sur pied une équipe multifonctionnelle d’experts, dont ceux œuvrant dans le domaine des médicaments de thérapie innovante.

Grâce à ce réseau de recherche clinique sur les maladies rares et à notre expertise commerciale, nous travaillons à l’intégration des pratiques exemplaires, des processus et de l’expérience afin d’élaborer une stratégie sur mesure pour chaque projet, propre à la maladie rare en question, à la population de patients et au protocole ou programme.

Nous comprenons la complexité et l’urgence de développer un traitement pour les maladies rares et obtenir le meilleur rendement du capital investi après de nombreuses années de recherche clinique. Le fondement de notre consortium pour les maladies rares comprend ce qui suit :

  • Expertise thérapeutique : médecins et scientifiques ayant une vaste expérience dans des indications particulières de maladies rares
  • Consortium pédiatrique : un groupe interfonctionnel d’experts en pédiatrie, dont des pédiatres, des experts opérationnels en essais pédiatriques et des experts thérapeutiques qui ont supervisé de nombreux essais pédiatriques, et qui comprennent les défis uniques qu’ils présentent
  • Consultation dans le domaine de la réglementation : stratèges réglementaires qui peuvent créer des voies de réglementation optimales afin d’obtenir du soutien dans le cadre de l’ensemble du plan de développement clinique
  • Consultation commerciale : experts commerciaux sur l’accès aux marchés et le remboursement, les prix, la stratégie commerciale et la planification de lancement, qui peuvent développer des solutions de haute valeur pour assurer l’accès aux patients et le remboursement
  • Groupes de défense des droits des patients : des relations solides avec ces groupes qui s’engagent avec les patients et leurs réseaux sur la disponibilité des études cliniques, la valeur de la recherche clinique et les essais cliniques comme option de soins
  • Groupes de défense des centres : des liens étroits avec des centres de recherche spécialisés aident à déterminer et à mettre en œuvre la meilleure infrastructure pour faciliter l’accès aux patients
  • Fournisseurs spécialisés : contrats avec des fournisseurs approuvés qui adoptent une logistique adaptée de la stratégie sur les maladies rares : le soutien des infirmières sur place et à domicile, les résultats signalés par les patients (PRO) et le soutien logistique pour les déplacements des patients
  • Données probantes du monde réel : une équipe d’économistes de la santé et d’experts de données du monde réel qui élaborent des stratégies intégrées de collecte de données médicales pour s’assurer que des données utiles et exploitables soient recueillies afin de définir la valeur et appuyer l’utilisation continue
  • Experts en biostatistiques et en gestion de données : fournissent des conseils et des données statistiques fiables à chaque étape du développement de votre produit

Nous sommes fiers d’être un membre émeraude de la Table ronde EURORDIS des entreprises (ERTC) et de nous joindre à d’autres experts pour aborder des sujets du plus haut intérêt commun dans le but ultime d’accélérer la disponibilité de traitements et de services de santé pour les maladies rares.

Notre expérience touche tous les domaines thérapeutiques, notamment :
  • Oncologie
  • Hématologie (c.-à-d. hémophilie A et B, hémoglobinurie paroxystique nocturne et syndrome hémolytique et urémique atypique)
  • Endocrinologie/métabolisme (y compris de nombreuses maladies enzymatiques et lysosomales)
  • Neurologie (comme la maladie de Duchenne de Boulogne et l’amyotrophie spinale)
  • Respiratoire (dont la fibrose kystique, la bronchiolite oblitérante et la bronchectasie)
  • Immunologie/inflammatoire (c.-à-d. troubles d’immunodéficience primaire et angio-œdème héréditaire)

 

Consultez le récapitulatif de notre journée de symposium sur les maladies rares ici. 

Perspectives : 
  • Maladie rare
2018-02-28
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