La thérapie cellulaire et génique (TCG) représente une nouvelle frontière dans la lutte contre de nombreuses maladies dévastatrices, y compris les troubles génétiques rares et certains cancers. Des défis uniques, tant pour les chercheurs et les entreprises qui se lancent dans cette recherche potentiellement transformatrice que pour les patients et les familles qui y participent, sont posés.

 

Des conceptions d'études complexes, des populations de patients complexes et des exigences de prestations opérationnelles distinctes constituent la norme des essais cliniques de la TCG. Les nouvelles approches de traitement sont souvent méconnues des chercheurs, du personnel du centre et des patients. Les essais de la TCG présentent également une multitude de facteurs logistiques complexes, notamment le suivi à long terme nécessaire pour détecter, enregistrer et gérer de manière adéquate les signaux d'effets indésirables précoces ou différés et pour soutenir la tarification et le remboursement, soit une période de temps qui coïncide souvent avec des changements dans la vie des patients qui peuvent créer des défis importants pour la fidélisation des patients.

 

 

Le Consortium de la thérapie cellulaire et génique (TCG) de Syneos Health (Syneos Health Cell and Gene Therapy Consortium) 

Le Consortium de la thérapie cellulaire et génique (TCG) de Syneos Health (Syneos Health Cell and Gene Therapy Consortium), basé sur près de deux décennies d'expérience dans le domaine, est le centre de nos connaissances et de notre expérience dans le développement et la commercialisation préclinique et clinique de la TCG. Il rassemble les capacités interfonctionnelles nécessaires pour relever les défis propres aux essais cliniques de la TCG, accélérer leur développement et tenir leurs promesses. Le consortium est l'endroit où vous trouverez du personnel possédant une expertise approfondie en matière de TCG et de domaines thérapeutiques, y compris des équipes de prestation d'essais cliniques et des experts en la matière en matière de R.-D. réglementaire, de conseil, commercial, de premières phases et de dernières phases du monde réel. Le modèle du consortium garantit que nos connaissances et nos perspectives collectives sont pleinement exploitées pour fournir des solutions spécifiques aux besoins de chaque essai.

 

Essais de thérapie cellulaire

Essais de thérapie génique

Comptant une expérience approfondie de plus de deux décennies, y compris les Phases I à IV et plus de 25 essais sur plus de 500 centres depuis 2007, Syneos Health a réalisé des essais de thérapie cellulaire en

  • Oncologie
  • Cardiologie
  • Endocrinologie
  • Orthopédie
  • Ophtalmologie
  • SNC

Depuis 2007, Syneos Health a mené plus de 20 essais de thérapie génique à plus de 200 centres dans des domaines thérapeutiques dont :

 

 

  • Hématologie et CAR-T
  • Immunologie
  • SNC
  • Oncologie
  • Ophtalmologie
  • Maladies rares

 

 

 
Nos stratégies pour une exécution efficace de l'essai de la TCG

 

Établir une nouvelle expérience

Pour les essais de la TCG où les interventions thérapeutiques et les protocoles d'étude sont souvent nouveaux, même pour les chercheurs et les centres de recherche les plus expérimentés, nous fournissons des niveaux améliorés d'engagement précoce du centre (identification et évaluation de la faisabilité) et de démarrage de centre pour de nouvelles thérapies. Cela peut inclure la coordination au besoin entre plusieurs unités institutionnelles telles que les unités d'aphérèse et les laboratoires de traitement cellulaire. Les essais de la TCG nécessitent également souvent des instructions cliniques spécifiques liées à l'intervention (par exemple, perfusions, collecte de cellules, etc.). De plus, nous menons une sensibilisation et une éducation ciblées des patients, en travaillant en étroite collaboration avec les communautés de patients et les groupes de défense, ainsi qu'avec les centres médicaux universitaires et les leaders d'opinion pour garantir que l'étude recueillera les données les plus pertinentes, identifiera les patients pouvant être inscrits, transmettra les aspects uniques de l'étude et faciliter des processus de consentement éclairé solides.

 

Offrir l'excellence opérationnelle

S'appuyant sur les connaissances acquises au cours de nos années d'expérience pratique des essais de la TCG et en tirant parti du Procédé Trusted Process de Syneos Health pour la prestation, les experts de notre consortium comprennent les complexités opérationnelles et les défis propres aux essais de la TCG, y compris les exigences locales des comités d’éthique des centres (CEI) et de l'Institutional Biosafety Committee (Comité institutionnel de biosécurité), la gestion logistique, le traitement cellules et les besoins en formation. Nos ressources de logistique et de gestion des fournisseurs dédiées maintiennent une coordination étroite des unités fonctionnelles supplémentaires des centres et des fournisseurs.

 

Optimiser la fidélisation des patients

Le suivi à long terme requis pour les essais cliniques de la TCG ajoute une complexité significative à la question toujours difficile de la fidélisation des patients. Nous collectons et analysons les informations des patients et de leurs familles, des communautés de maladies et des défenseurs des droits pour évaluer le fardeau des essais de suivi à long terme du point de vue du parcours du patient , c'est-à-dire en comprenant les expériences réelles de vie des patients au cours de la période de suivi, et souvent aussi celle de leurs familles. Nous planifions ensuite ces scénarios réels dès le départ, en intégrant des stratégies de fidélisation adaptatives et évolutives au fil du temps.

 

Naviguer dans la complexité de la réglementation

Le contexte réglementaire en évolution rapide et les nouvelles voies d'approbation et les désignations de médicaments pour les TCG nécessitent une attention particulière aux exigences du pays, de l'état et du centre, des comités d'examen multiples et des exigences spécifiques en matière de permis de centre. Par exemple, les États-Unis et l'Europe ont adopté des positions assez différentes sur la composante de biosécurité de certaines TCG impliquant des organismes génétiquement modifiés (OGM) ou l'utilisation d'acides nucléiques recombinants.

Notre consortium d'experts en réglementation connaît intimement ce terrain et utilise ces connaissances approfondies pour aider à éclairer la conception des études sur la TCG, la prise de décision stratégique et la planification des études opérationnelles.

 

Prise en charge de la tarification et de l'accès aux marchés

Les thérapies qui changent la donne élèvent le dialogue autour des coûts de traitement et conduisent à des programmes pilotes uniques et fréquents avec les payeurs qui peuvent faire l'objet d'une couverture médiatique, de spéculation des investisseurs et des préoccupations des patients. Notre consortium rassemble des experts en tarification et en communication pour aider les entreprises à exécuter des accords complexes et innovants, à les contextualiser pour un public non payeur et à soutenir l'environnement dans lequel les négociations se déroulent.
   
 

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